依托与多家顶尖医院的罕见病诊疗中心建立的合作网络,以及与国内外主要罕见病患友组织的紧密联系,“微光”的数据平台和临床协调团队,在严格遵循伦理和知情同意的原则下,高效地协助林海博士团队,锁定了国内为数不多的、符合严格入组条件的几名GM1患儿。这些家庭,原本在绝望中四处求医,信息闭塞,几乎看不到任何希望。“微光”不仅为他们带来了参与前沿研究的机会,其“萤火”和“回声”支持体系,也为他们提供了从经济援助、医疗协调到心理支持的全方位护航,确保他们能够无后顾之忧地参与到这项充满未知却也孕育希望的研究中。
“曙光转化加速器基金”的适时注入,则解决了从实验室到临床前研究的关键资金缺口,支持了必要的药代动力学、毒理学研究,加速了临床试验申请材料的准备。与此同时,与海外研究所的合作,带来了更先进的疾病模型和检测技术,提升了研究的国际视野和严谨性。
经过近一年紧锣密鼓的准备,这项名为“星光-01”的探索性临床试验,终于获得了伦理委员会的批准,在一家合作医院正式启动。这是国内首个针对GM1婴儿型的疾病修饰疗法的临床探索,虽然只是早期、小规模的安全性及初步有效性研究,但其象征意义和给患者家庭带来的希望,是巨大的。
试验启动的那天,靳寒、苏晚以及“微光”的核心团队,在医院的研究中心外,远远地、安静地守候。他们看到林海博士和他的团队成员,神色凝重而专注地进行着各项准备;看到第一位参与试验的患儿——一个名叫陈小雨(并非之前艺术疗愈中的小雨,是同名巧合)的、已经出现明显退行性症状的两岁女童,被父母抱在怀中,眼中还带着孩童的天真,却已无力支撑自己的身体。孩子的父母眼眶通红,紧紧握着彼此的手,那眼神里有深入骨髓的恐惧,更有孤注一掷的期盼。
“我们会尽最大努力。”林海博士在进入病房前,对靳寒和患儿的父母郑重说道。这不仅是医者的承诺,也承载着“微光”上下、无
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